白癜风专家李从悠 http://m.39.net/disease/a_5387160.html前面我们介绍了病例（疾病）登记基本概念和国际肺高血压(PH)登记研究概况，接下来我们将针对一些国家登记研究做具体介绍。PH领域已经建立了多个疾病登记数据库，用来收集临床、血流动力学、患病率和预后的数据。早在20世纪80年代初，美国国立卫生研究所（NIH）在美国启动了第一个大型国家登记注册研究（NIHregistry）。下面就让我们来了解NIHregistry数据库的策划、设计、登记数据的选择及其来源、登记数据收集与质量保证、数据分析与解释。策划规划病例登记涉及几个关键步骤，包括阐明其目的，确定它是否是解决研究问题的适当手段，确定利益相关者，定义范围和目标人群，评估可行性，以及资金获得。必须组建一个专业和有经验的研究团队和学术顾问来开发、协调和指导登记研究。在规划阶段，还应解决登记数据库的管理和监查问题。为了获取原发性PH（现已归类为特发性肺动脉高压）的自然史、治疗和发病机制的数据，美国32家医学中心发起了肺高血压登记研究（NIHregistry），研究得到国家心肺血液研究所支持。设计NIHregistry是一个病例登记随访研究，采用前瞻性设计。从年7月至年9月，32家医学中心连续纳入符合入排标准的患者，并每隔6个月对患者进行生存随访。登记数据的选择及结局测量纳入标准是：经心导管测量平均肺动脉压25mmHg（静息状态）或30mmHg（运动状态）的IPAH患者，排除继发性肺高血压患者。数据收集：除了收集年龄、性别、种族、身高和体重等人口学变量，病史、体格检查及其他实验室检查结果以外，还进行了血液动力学、肺功能和气体交换变量的测量*。每隔6个月对患者进行生存随访。*胸部x光，呼吸室内空气时肺功能测试及动脉血氧，肺灌注扫描或肺血管造影，通过血管造影、解离曲线、指标稀释试验或血氧测定评价心腔内左向右分流，基线血流动力学变量包括右心房压、肺动脉收缩压、舒张压和平均压、肺毛细血管楔压、主动脉收缩压和舒张压以及心输出量。登记数据收集与质量保证诊断性导管术的日期被确定为估计生存率的基线日期，同时收集IPAH症状出现日期和确诊日期。每一例死亡，参与中心的调查人员都要填写一份死亡原因表。表格中要求报告的数据包括：死亡日期、死亡原因(直接死亡或继发性死亡)、尸体解剖(是或否)，以及详细说明。根据死亡原因表描述，将死亡原因归类为“猝死”、“右心衰竭”或“其他”。通过对基线检查和随访数据的回顾，确定每位患者在进入研究时是否接受长期药物治疗，以及患者出院后是否继续接受这种治疗。数据分析与解释分析患者在诊断性导管术后生存时间数据的分布，并确定其与生存相关的变量。具体方法如下：1）使用标准生命表分析和Kaplan-Meier统计量来估计总体生存分布。2）基于比例风险模型的单变量分析确定人口统计学、病史、肺功能、实验室、基线血流动力学变量和生存之间的关系。3）采用比例风险模型的多变量分析检验每个变量对生存的独立影响，控制可能的混杂因素。为了控制共线性，同一类别(如血流动力学)的多个变量可作为一个变量纳入模型。结果NIHregistry与其他观察性研究之间的一个主要区别是前瞻性设计。因此可以从参加该研究的IPAH患者中收集大量可靠数据，使该疾病得到更好的描述。NIHregistry患者的平均年龄是36岁，女性与男性的比例为1.7:1，女性患者就诊时的症状更严重，75%是NYHA心功能III或IV级，而男性患者为64%（p=0.08）。从症状出现到诊断的平均时间为2.03±4.9年（中位数，1.27年），因此这些症状（呼吸困难、疲劳、胸痛、晕厥、下肢水肿和心悸）可能是IPAH晚期表现。NIHregistry患者的中位生存时间为2.8年（1.9至3.69年）。存活率与患者性别、吸烟史、血清抗核抗体滴度、IPAH家族史、口服避孕药史或怀孕无关。纽约心脏协会（NYHA）心功能III或IV级患者死亡风险高于I或II级患者（OR,1.93）。已知与疾病严重程度相关的三个血流动力学参数，平均右心房压力增加（OR,1.99）、平均肺动脉压力升高（OR，1.16）和心指数变化（OR，0.62）与死亡风险增加有关。在肺功能测试中，一氧化碳（DLco）的扩散能力与死亡率（OR，0.97）无关，气体交换变量与死亡率无关。在纳入研究时，36人（19%）正在接受长期药物治疗。药物治疗包括单独或联合使用血管扩张剂、洋地黄、利尿剂、抗凝剂或其他药物、氧疗。接受长期药物治疗的患者（中位存活时间为4.5年；95%CI：2.5至5.4年）存活时间与未接受此类治疗的患者（中位存活时间为2.6年；95%CI：0.7至5.7年）无统计学差异。即使出院后接受药物治疗，两组患者的生存时间依然没有统计学差异。为了研究其他变量存在的情况下每一个x血液动力学变量对死亡率的独立影响，研究者做了三个独立的回归分析，每次回归分析都包括四个变量（雷诺现象、NYHA分级、DLco，以及其中一个血液动力学变量）。在每一个多因素回归模型中，血流动力学变量的OR值与单变量分析中OR值基本无变化，而NYHA分类和雷诺现象的OR值大幅降低，无统计学差异。与单变量分析中获得的OR值相比，DLco变化不明显，但在其中两个多因素回归模型中，95%的可信区间重叠。小结IPAH的死亡率与右心室血流动力学功能指标相关，它们是右房平均压、平均肺动脉压力和心指数。IPAH生存率也与NYHA心功能分级有关。虽然登记数据库在规模、范围和资源需求方面差异很大，但此处描述的基本要素适用于大多数登记数据库，并有助于登记数据库的启动、运行和管理。往期回顾
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肺动脉去神经术：研究者在行动
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